Terapia gênica é uma técnica que corrige genes defeituosos inserindo material genético saudável nas células, tratando diversas doenças
A terapia gênica representa um tratamento promissor na medicina. O procedimento consiste no tratamento de doenças corrigindo diretamente o DNA defeituoso que as causa. Desde seus primeiros testes na década de 1990, nos Estados Unidos, o procedimento tem evoluído, recebendo autorização para a realização no Brasil pela primeira vez em 2020.
Com variados benefícios, que incluem a possibilidade de tratar doenças que antes tinham poucos recursos terapêuticos, a terapia gênica também enfrenta desafios.
Acompanhe a leitura e entenda como funciona esse tratamento, em quais casos pode ser aplicado e quais as dificuldades para o avanço desse procedimento.
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O que é terapia gênica?
A terapia gênica é um procedimento que consiste na introdução de genes saudáveis em células que possuem genes defeituosos ou inativos, responsáveis por causar doenças. Esses genes podem ser substituídos ou modificados, alterando o material genético das células. Com isso, o tratamento corrige informações incorretas ou ausentes no DNA do paciente, podendo curar a doença ou aliviar seus sintomas.
Como funciona a terapia gênica?
O objetivo da terapia gênica é introduzir nas células os genes saudáveis que possam reverter a doença em andamento ou estimular a resposta do sistema imune. No entanto, a inserção do DNA puro diretamente na membrana plasmática é difícil, pois essa membrana é uma barreira que controla a saída do conteúdo celular e a entrada de partículas.
O recurso para a realização da terapia gênica é a utilização de um agente que transporte o material genético, chamado de vetor. Os vetores podem ser plasmídeos, pequenas moléculas circulares presentes em bactérias virais, que são produzidas a partir de vírus com genomas de DNA ou RNA, e nanoestruturados, que incluem polímeros, lipossomas e nanopartículas.
Os vetores virais são comumente escolhidos na terapia gênica, pois os vírus são naturalmente capacitados a invadir células e introduzir o material genético. Para a segurança do procedimento, o vírus é modificado para a retirada das informações genéticas que causam doenças, mantendo somente os genes importantes para o tratamento. Quando o vírus encontra a célula que precisa ser tratada, injeta o novo gene funcional.
Tipos de terapia gênica
Os principais tipos de terapia gênica são a germinativa e a somática. Na técnica germinativa, os genes funcionais são inseridos em células reprodutivas, como óvulos e espermatozoides. Essas mudanças são incorporadas ao DNA. Dessa forma, as alterações são hereditárias e passam para gerações futuras, já que as células reprodutivas são responsáveis pela transmissão da informação genética para os descendentes.
A terapia gênica somática consiste na inserção dos genes nas células somáticas, responsáveis pela formação de tecidos e órgãos. Como nesse processo as células germinativas não são manipuladas, não há a transmissão dos genes para os descendentes, afetando apenas as células modificadas no paciente tratado. Por isso, essa técnica é a mais usada e tem maior aceitação ética.
Além disso, a introdução do gene no organismo na terapia gênica pode ocorrer da forma in vivo ou ex vivo. Na abordagem in vivo, o vetor é introduzido diretamente no organismo para atingir a célula-alvo. Na forma ex vivo, as células do paciente são retiradas, modificadas em laboratório e reintroduzidas no corpo, em um processo mais complexo, mas com maior controle sobre as modificações.
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Doenças tratadas com terapia gênica
A terapia gênica tem mostrado grande potencial no tratamento de diversas doenças que estão associadas a alterações no DNA. Alguns exemplos de doenças que podem ser tratadas com essa abordagem incluem:
- Atrofia muscular espinhal (AME): doença genética rara, que causa fraqueza muscular devido à perda de células nervosas que controlam os músculos.
- Hemofilia: distúrbio hereditário que impede a coagulação sanguínea adequada.
- Fibrose cística: doença genética que afeta os pulmões e outros órgãos, prejudicando a respiração e o funcionamento do corpo.
- Cegueira congênita: deficiência visual desde o nascimento, muitas vezes causada por mutações genéticas que afetam a retina.
- Retinose pigmentar: doença degenerativa da retina que leva à perda gradual da visão.
- Doença de Parkinson: condição neurodegenerativa que afeta o movimento, levando a tremores, rigidez e dificuldades de movimento.
- Cânceres hematológicos, como leucemias e linfomas: tipos de câncer que afetam o sangue e o sistema linfático.
Benefícios e desafios da terapia gênica
Existem diversos benefícios da terapia gênica, como a possibilidade de tratar doenças que antes não tinham recursos, como a doença de Parkinson, e de oferecer uma alternativa de tratamento a cânceres resistentes. Além disso, ela causa menos efeitos colaterais do que a quimioterapia e permite ajustes personalizados, de acordo com as necessidades de cada paciente.
Quanto aos desafios, o desenvolvimento de uma nova terapia gênica requer extensa pesquisa e testes para garantir sua eficácia e segurança, o que torna o processo demorado e caro. Além disso, a regulamentação para a aprovação dos medicamentos é rigorosa e exige o cumprimento de várias normas.
Por fim, a fabricação dos medicamentos da terapia gênica já aprovados depende de equipamentos especializados, localizados em poucos centros de produção em países desenvolvidos. Isso contribui para o aumento dos custos, que também incluem o valor dos especialistas envolvidos no processo.
Fontes:
Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz).
Instituto Israelita de Ensino e Pesquisa Albert Einstein.